Liệu pháp ‘nhắm đích’ trong điều trị ung thư

NATIONAL CANCER INSTITUTE

Liệu pháp nhắm đích là gì?

Liệu pháp nhắm đích (targeted therapy) là phương pháp điều trị ung thư nhắm mục tiêu vào những protein có tác dụng kiểm soát tế bào ung thư phát triển, phân chia và lan rộng. Liệu pháp này là nền tảng của y học chính xác (precision medicine). Khi hiểu biết thêm về những thay đổi của DNA và protein dẫn đến ung thư, các nhà nghiên cứu sẽ có khả năng thiết kế những phương pháp điều trị nhắm đến loại protein này hiệu quả hơn.

Các loại liệu pháp nhắm đích 

Đa số liệu pháp nhắm đích là các loại thuốc phân tử nhỏ hoặc kháng thể đơn dòng. 

Thuốc phân tử nhỏ là những thuốc có kích cỡ đủ nhỏ để xâm nhập vào tế bào một cách dễ dàng, do vậy thuốc được sử dụng để nhắm mục tiêu bên trong tế bào. 

Kháng thể đơn dòng, còn được gọi là kháng thể điều trị, là những protein được sản xuất trong phòng thí nghiệm. Những protein này được thiết kế để gắn vào một đích đặc hiệu ở trên bề mặt tế bào ung thư. Một số kháng thể đơn dòng có thể đánh dấu tế bào ung thư, giúp hệ miễn dịch dễ dàng nhận diện và phá hủy những tế bào này. 

Một số kháng thể đơn dòng trực tiếp ngăn chặn tế bào ung thư phát triển hoặc khiến tế bào tự tiêu hủy. Tuy nhiên, một số khác có thể đưa độc tố vào trong tế bào ung thư. 

Đối tượng sử dụng liệu pháp nhắm đích

Với một số loại ung thư, chẳng hạn như bệnh Leukemia kinh dòng bạch cầu hạt (còn được gọi là CML), đa số người bệnh sẽ có đích ngắm cụ thể và được điều trị bằng một loại thuốc nhất định. Nhưng trong phần lớn trường hợp, khối u cần được kiểm tra xem có chứa đích ngắm mà một loại thuốc có thể nhắm đến hay không.

Xét nghiệm ung thư tìm đích ngắm để lựa chọn phương pháp điều trị được gọi là xét nghiệm dấu ấn sinh học. 

Ngoài ra, bạn có thể cần sinh thiết cho xét nghiệm dấu ấn sinh học. Sinh thiết là một thủ thuật trong đó bác sĩ sẽ cắt bỏ một phần khối u để tiến hành xét nghiệm. Có những rủi ro nhất định khi tiến hành sinh thiết, tùy vào kích thước và vị trí khối u. Bác sĩ sẽ giải thích những rủi ro này khi làm sinh thiết cho bạn.

Bạn có thể tra cứu bệnh ung thư của mình trong danh sách những loại thuốc điều trị ‘nhắm đích’ được chấp thuận để điều trị các bệnh ung thư cụ thể tại trang web www.cancer.gov. Việc tìm hiểu thêm về các loại thuốc có thể là một lựa chọn sáng suốt.

Cơ chế tác động của liệu pháp nhắm đích

Đa số các loại liệu pháp nhắm đích có thể điều trị ung thư bằng cách can thiệp vào protein đặc hiệu có tác dụng làm khối u phát triển và di căn khắp cơ thể. Điều này khác với hóa trị, thường sẽ tiêu diệt tất cả các tế bào đang phát triển và phân chia nhanh chóng. Phần dưới đây sẽ giải thích cơ chế khác nhau của các liệu pháp nhắm đích trong điều trị ung thư.

• Giúp hệ miễn dịch tiêu diệt tế bào ung thư

Một lý do khiến tế bào ung thư phát triển mạnh mẽ là tế bào có thể trốn thoát khỏi hệ miễn dịch. Một số liệu pháp nhắm đích có thể đánh dấu tế bào ung thư, giúp hệ miễn dịch tìm ra và tiêu diệt những tế bào này dễ dàng hơn. Những liệu pháp nhắm đích khác có thể trợ giúp hệ miễn dịch để ngăn chặn ung thư một cách hiệu quả. Tìm hiểu thêm về liệu pháp miễn dịch để điều trị ung thư tại trang web www.cancer.gov.

• Ngăn chặn tế bào ung thư phát triển bằng cách làm gián đoạn tín hiệu khiến tế bào phát triển và phân chia không theo trật tự

Các tế bào khỏe mạnh trong cơ thể thường chỉ phân chia để tạo tế bào mới khi nhận được tín hiệu đủ mạnh. Những tín hiệu này liên kết với protein trên bề mặt tế bào để thông báo cho tế bào bắt đầu quá trình phân chia. Quá trình này giúp các tế bào mới hình thành chỉ khi cơ thể thực sự cần chúng. Tuy nhiên, một số tế bào ung thư có những thay đổi ở protein bề mặt, khiến chúng phân chia dù có tín hiệu hay không. Một số liệu pháp nhắm đích can thiệp vào những protein này, từ đó ức chế quá trình truyền tín hiệu phân chia tế bào, giúp làm chậm sự phát triển không kiểm soát của bệnh ung thư.

• Ức chế tín hiệu tăng sinh mạch khối u

Để phát triển vượt quá kích thước nhất định, các khối u hình thành những mạch máu mới hay còn gọi là quá trình tạo mạch. Khối u sẽ gửi tín hiệu để bắt đầu quá trình hình thành mạch máu. Một số liệu pháp nhắm đích được gọi là thuốc ức chế tạo mạch sẽ can thiệp vào những tín hiệu này, từ đó ngăn chặn hình thành nguồn cung cấp máu. Khi không có nguồn cấp máu, các khối u vẫn giữ nguyên kích thước nhỏ [như ban đầu]. Hoặc nếu khối u đã có nguồn cấp máu, có thể điều trị bằng cách phá hủy mạch máu để khối u teo lại. 

• Vận chuyển chất tiêu diệt tế bào tới các tế bào ung thư

Một số kháng thể đơn dòng được kết hợp với chất gây độc tế bào như thuốc hóa trị hoặc xạ trị. Một khi kháng thể đơn dòng gắn vào mục tiêu cụ thể trên bề mặt tế bào ung thư, những tế bào này sẽ hấp thụ các chất gây độc tế bào và bị tiêu diệt. Các tế bào không phải mục tiêu sẽ không bị ảnh hưởng.

• Tiêu diệt tế bào ung thư

Các tế bào thông thường sẽ chết theo một trình tự nhất định khi bị tổn thương hoặc không còn cần thiết. Tuy nhiên, các tế bào ung thư có các cách để tránh khỏi quá trình này. Một số liệu pháp nhắm đích có thể khiến tế bào ung thư chết theo chương trình.

• Khiến tế bào ung thư ‘bị đói’ hormone sinh trưởng

Một số loại ung thư như ung thư vú và tuyến tiền liệt cần đến một số hormone nhất định để có thể phát triển. Liệu pháp hormone là loại liệu pháp nhắm đích có thể hoạt động theo hai cách. Một số liệu pháp hormone ngăn chặn cơ thể tạo ra hormone cụ thể. Trong khi một số khác ngăn chặn hormone tương tác với tế bào, bao gồm cả tế bào ung thư. Tìm hiểu thêm về liệu pháp hormone cho bệnh ung thư tuyến tiền liệt và liệu pháp hormone cho bệnh ung thư vú.

Hạn chế của liệu pháp nhắm đích

Liệu pháp nhắm đích có một số hạn chế nhất định.

• Các tế bào ung thư có thể kháng lại liệu pháp nhắm đích. Sự kháng thuốc có thể xảy ra khi tế bào ung thư thay đổi đích ngắm và liệu pháp nhắm đích không thể tương tác với đích ngắm đó. Hoặc xảy ra khi tế bào ung thư tìm ra cách mới để phát triển mà không phụ thuộc vào đích ngắm. Do tình trạng kháng thuốc, liệu pháp nhắm đích chỉ có thể có tác dụng tối ưu khi kết hợp nhiều loại hoặc với các phương pháp điều trị ung thư khác, chẳng hạn như hóa trị và xạ trị.
• Một số thuốc điều trị đích thường rất khó để phát triển do cấu trúc và/hoặc chức năng của đích ngắm trong tế bào.

Tác dụng phụ của liệu pháp nhắm đích

Khi liệu pháp nhắm đích được phát triển lần đầu tiên, các nhà khoa học cho rằng liệu pháp này sẽ ít độc hại hơn so với hóa trị. Nhưng họ đã phát hiện ra rằng liệu pháp nhắm đích cũng có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng, tùy thuộc vào từng liệu pháp và phản ứng của cơ thể với liệu pháp đó.

Những tác dụng phụ phổ biến nhất của liệu pháp nhắm đích gồm có tiêu chảy và các vấn đề về gan. Các tác dụng phụ khác bao gồm:

• Vấn đề về đông máu và chậm lành vết thương
• Cao huyết áp 
• Mệt mỏi
• Loét miệng
• Biến đổi móng 
• Mất sắc tố lông tóc
• Vấn đề về da, gồm phát ban hoặc khô da 

Một số rất ít có thể bị thủng thành thực quản, dạ dày, ruột non, ruột già, trực tràng hoặc túi mật.

Có nhiều loại thuốc được dùng cho những tác dụng phụ kể trên bằng cách ngăn chặn sự xuất hiện hoặc điều trị khi tác dụng phụ xảy ra.

Hầu hết tác dụng phụ của liệu pháp nhắm đích sẽ biến mất sau khi ngừng điều trị. Tìm hiểu thêm về tác dụng phụ do việc điều trị ung thư và cách kiểm soát tác dụng phụ tại trang web www.cancer.gov. 

Cách dùng của liệu pháp nhắm đích

Thuốc phân tử nhỏ là dạng thuốc viên hoặc nang có thể dùng đường uống. Trong khi kháng thể đơn dòng thường được truyền qua đường tĩnh mạch.

Nơi cung cấp liệu pháp nhắm đích

Địa điểm điều trị phụ thuộc vào loại thuốc mà bạn dùng và cách dùng của loại thuốc đó. Bạn có thể thực hiện liệu pháp nhắm đích tại nhà hoặc văn phòng bác sĩ, phòng khám hoặc phòng ngoại trú tại bệnh viện. Điều trị ngoại trú nghĩa là bạn không phải ở qua đêm tại bệnh viện.

Số lần sử dụng liệu pháp nhắm đích

Số lần và thời gian sử dụng liệu pháp phụ thuộc vào:

• Loại ung thư và mức độ tiến triển 
• Loại liệu pháp nhắm đích
• Phản ứng của cơ thể với liệu pháp điều trị

Bạn có thể phải điều trị hàng ngày, hàng tuần hoặc hàng tháng. Một số liệu pháp nhắm đích được dùng theo chu kỳ. Mỗi chu kỳ bao gồm khoảng thời gian điều trị và sau đó là khoảng thời gian nghỉ. Khoảng thời gian nghỉ giúp cơ thể phục hồi và sản xuất các tế bào mới khỏe mạnh.

Ảnh hưởng của liệu pháp nhắm đích lên cơ thể

Liệu pháp nhắm đích có ảnh hưởng khác nhau đến mỗi người. Cảm giác của bạn phụ thuộc vào tình trạng khỏe mạnh trước khi điều trị, loại ung thư, mức độ tiến triển, loại liệu pháp nhắm đích và liều dùng. Các bác sĩ và y tá không thể biết chắc chắn được bạn sẽ cảm thấy thế nào trong quá trình điều trị.

Làm thế nào để biết liệu pháp nhắm đích có hiệu quả hay không?

Trong khi dùng liệu pháp nhắm đích, bạn sẽ cần gặp bác sĩ thường xuyên. Bác sĩ sẽ thăm khám và hỏi xem bạn cảm thấy thế nào. Bạn sẽ được kiểm tra y tế, chẳng hạn như xét nghiệm máu, chụp X-quang và các loại chụp chiếu khác. Những cuộc thăm khám và xét nghiệm thường xuyên sẽ giúp bác sĩ biết rằng liệu phương pháp điều trị có hiệu quả hay không.

Tôi có thể tìm kiếm các thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp nhắm đích ở đâu?

Các thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp nhắm đích và các phương pháp điều trị ung thư khác vẫn đang diễn ra tại các thành phố khắp Hoa Kỳ cũng như khắp thế giới, tại văn phòng bác sĩ, trung tâm ung thư, trung tâm y tế, bệnh viện cộng đồng và phòng khám, bệnh viện cựu chiến binh và quân đội.

Bài báo được xuất bản lần đầu bởi National Cancer Institute (Viện Ung thư Quốc gia).