SAN FRANCISCO – Theo dữ liệu chi tiết được trình bày vào hôm thứ Ba (29/11), một loại thuốc điều trị Alzheimer của Eisai và Biogen đã làm chậm quá trình suy giảm nhận thức trong một thử nghiệm được theo dõi chặt chẽ nhưng có thể đem lại rủi ro về các tác dụng phụ trầm trọng cho một số bệnh nhân.

Thuốc lecanemab, có liên quan đến một loại phù não nguy hiểm của gần 13% bệnh nhân trong cuộc thử nghiệm kéo dài 18 tháng, và thu hút gần 1,800 người bệnh Alzheimer giai đoạn đầu tham gia.

Một số bệnh nhân cũng bị chảy máu trong não, với 5 bệnh nhân bị xuất huyết lớn, và 14% bệnh nhân bị xuất huyết nhỏ – một triệu chứng có liên quan đến hai trường hợp tử vong do dùng thuốc trong nghiên cứu tiếp đó.

Các công ty cho biết vào tháng 9 rằng thuốc lecanemab – một kháng thể được tạo ra để loại bỏ các mảng bám của một loại protein gọi là amyloid beta – làm giảm tỷ lệ suy giảm nhận thức theo thang điểm sa sút trí tuệ lâm sàng (CDR-SB) đến 27% so với dùng giả dược.

“Tất cả các loại thuốc giảm amyloid này đều có nguy cơ làm tăng xuất huyết não,” Tiến sĩ Ronald Petersen từ phòng khám Mayo Clinic ở Rochester, Minnesota cho biết. “Tôi nghĩ các kết cục chính, kết cục phụ, và giảm amyloid đều khá ấn tượng.”

Hiệp hội Alzheimer cho biết dữ liệu xác nhận loại thuốc này “có ý nghĩa làm thay đổi tiến triển của bệnh,” và kêu gọi các cơ quan quản lý Hoa Kỳ nhanh chóng chấp thuận đơn đăng ký của công ty.

Dữ liệu đầy đủ cho thấy một số bệnh nhân có nguy cơ di truyền phát triển các bệnh sa sút trí tuệ không được hưởng lợi từ lecanemab dựa trên thang đo CDR-sb.

Tuy nhiên, [các kết quả] ở những bệnh nhân này cho thấy sự cải thiện đối với các mục tiêu phụ của thử nghiệm, bao gồm các thang đo khác về nhận thức và chức năng hàng ngày. Nhìn chung, bệnh nhân dùng lecanemab được hưởng lợi từ 23% đến 37% so với nhóm giả dược về các mục tiêu phụ.

Tiến sĩ Paul Aisen, giám đốc Viện Nghiên cứu Trị liệu bệnh Alzheimer của Đại học Nam California và đồng tác giả của nghiên cứu đăng trên Tập san Y học New Zealand cho biết, “Tôi tin rằng đây là tác dụng quan trọng sẽ khiến [cơ quan] chấp thuận hoàn toàn. Nhưng tất nhiên, chúng tôi muốn gia tăng lợi ích của thuốc.”

Ông nói rằng lecanemab có thể có tác dụng lớn hơn nếu dùng để [điều trị] bệnh sớm hơn, “trước khi tích tụ những tổn thương không thể đảo ngược do các triệu chứng gây ra.”

Dữ liệu chi tiết từ nghiên cứu đã được trình bày tại cuộc họp Thử nghiệm Lâm sàng về bệnh Alzheimer tại San Francisco.

Bằng chứng về lý thuyết Amyloid

Hãng dược Esai tin rằng các kết quả thử nghiệm chứng minh một lý thuyết lâu đời rằng việc loại trừ beta amyloid ra khỏi bộ não của những người bị Alzheimer giai đoạn sớm có thể trì hoãn tiến triển của bệnh.

Hãng dược Esai cho biết sau 18 tháng, 68% bệnh nhân thử nghiệm được điều trị với lecanemab đã loại trừ được amyloid. Thuốc cũng làm giảm nồng độ của tau, một loại protein khác tạo các đám rối độc hại bên trong tế bào não.

Hai trường hợp tử vong do xuất huyết não được báo cáo trong nghiên cứu tiếp theo là một phụ nữ 65 tuổi được kê đơn một loại thuốc gọi là chất kích hoạt plasminogen để loại bỏ cục máu đông sau cơn đột quỵ và một người 87 tuổi đang dùng thuốc chống đông máu Eliquis.

Hãng dượcEsai cho biết những trường hợp tử vong này “không thể là do lecanemab được.”

Ivan Cheung, chủ tịch của Eisai tại Hoa Kỳ, nói với Reuter trong một cuộc phỏng vấn rằng công ty có sẵn các phác đồ để theo dõi tình trạng phù não và thấy không cần thiết phải hạn chế bệnh nhân nào nếu có đủ điều kiện dùng lecanemab.

Tiến sĩ Howard Fillit, giám đốc khoa học của Tổ chức khám phá thuốc chữa bệnh Alzheimer, cho biết các bác sĩ luôn cân bằng giữa lợi ích và rủi ro của các liệu pháp. “Hiện tại, tôi sẽ do dự khi đưa thuốc này cho những người đang điều trị với thuốc chống đông máu,” ông nói.

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ dự kiến sẽ quyết định vào ngày 06/01 [tới đây] về việc có chấp thuận lecanemab theo chương trình đánh giá “thúc đẩy,” (chương trình yêu cầu chứng minh thuốc có thể tác động đến các dấu ấn sinh học liên quan đến bệnh, như sự giảm beta amyloid trong não).

Bất kể quyết định đó là gì, Cheung cho biết Eisai dự định sẽ sớm nộp đơn chấp thuận loại thuốc này lên FDA và cũng sẽ theo đuổi sự chấp thuận của Âu Châu và Nhật Bản.


Reuters
BTV Epoch Times Tiếng Anh

Deena Beasley

Vân Hi biên dịch

Quý vị tham khảo bản gốc từ The Epoch Times

Chia sẻ bài viết này tới bạn bè của bạn